Hatékony kezelési lehetőség az Alzheimer-kór korai stádiumában - az Eli Lilly benyújta globális engedélyezési kérelmét
A donanemab szignifikánsan lassította a kognitív és funkcionális hanyatlást egy fázis 3-as vizsgálat eredményei szerint.
Az Eli Lilly gyógyszeripari vállalat 2023. május 3-án pozitív eredményeket jelentett be a TRAILBLAZER-ALZ 2 nevű, fázis 3-as vizsgálata kapcsán. Ez a kettős vak, placebo-kontrollos tanulmány értékelte a donanemab nevű monoklonális antitesttel történő, amyloid béta plakkok eltávolítását célzó terápia hatásosságát és biztonságosságát.
A vizsgálatba olyan embereket vontak be, akik korai fázisú, tünetes Alzheimer-kórosak (beleértve az enyhe kognitív zavarokat és az enyhe demencia szakaszát), és akiknél a betegségre jellemző neuropathológiai elváltozásokat is igazoltak. A résztvevőket a tau agyi fehérje szintjük alapján stratifikálták, amely fontos biomarkere az Alzheimer-kór előrehaladásának. A vizsgálat elsődleges elemzési populációja 1182 főből állt, akiknél befejezték a kezelést, amint elértek egy előre meghatározott szintet az amyloid plakkok eltávolításában.
Az eredmények szerint a donanemab kezelés 35%-kal lassította a betegség klinikai hanyatlását az iADRS (Integrated Alzheimer's Disease Rating Scale) skálán mérve, amely magába foglalja a kognitív állapot, az életminőség, az aktivitási szint és a napi életvitel tevékenységeinek értékelését.
Továbbá az ADCS-iADL skála szerint (Alzheimer's Disease Cooperative Study - Activities of Daily Living), amely a betegek mindennapi tevékenységeit értékeli - például a higiénia, az öltözködés, a vásárlás és a főzés terén - 40%-kal kevésebb hanyatlást mutattak.
Azon résztvevők 47%-a, akik donanemab kezelést kaptak, 1 év elteltével sem mutattak romlást a betegség súlyosságát mérő CDR-SB (Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes) összetett pontozási rendszer szerint - szemben a placebót kapó résztvevők 29%-ával.
A donanemab-kezelésbe bevont páciensek 39%-kal kisebb eséllyel haladtak előre a betegség következő szakaszába a placebóval kezeltekhez képest.
A vizsgálat részletes eredményét a júliusi Alzheimer's Association International Conference keretein belül mutatják majd be és klinikai folyóiratban is publikálásra kerül.
Mindezek alapján az Eli Lilly világszerte benyújtja az illetékes hatóságoknak, valamint az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságnak (FDA) a donanemab engedélyezési kérelmét. Céljuk, hogy a hagyományos úton történő jóváhagyások a legrövidebb időn belül megvalósulhassanak.
